“50万不谈，30万不进”的潜规则对行业可能会有冲击，跨国药企是否有更多积极性将创新药(高值药)带入中国，这一问题值得思考。
近期随着2022年国家医保谈判完成，“灵魂砍价”再次出现——“你们要有足够的诚意，才能够有市场！”“你们给这些患儿让10块钱，可能他们就可以多喝几瓶牛奶，多吃几个鸡蛋。”
根据央视新闻报道，被“灵魂砍价”的药品为罗氏治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的利司扑兰口服溶液用散，最终以3780元/瓶的价格成交，与此前的公立医院招标价格63800元相比，降幅达94%，按照2022年6月山东药械集中采购平台发布的罗氏主动降价为1.45万元/瓶的价格，本次医保谈判降幅为74%。
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蔻德罕见病中心创始人及主任、瑞鸥公益基金会联合创始人兼秘书长黄如方接受21世纪经济报道采访时表示，“灵魂砍价”主要涉及患者、政府和药企三方，实现共赢要做到三点：第一要做到利用中国患者人数的优势实现以量换价；第二企业要承担相应的社会责任，勇于在中国市场给出合适的低价；第三政府要探索合理降价，同时为创新买单。
一位业内人士告诉21世纪经济报道，“灵魂谈判”短期对部分患者有利，但长期可能会影响企业研发和引进创新药物的积极性，同时“价格洼地”也会对跨国药企全球价格体系产生冲击，如果“灵魂谈判”不可避免，建议进行价格保密，不公开具体成交价格。“另外罕见病治疗亟需建立‘1+X’的多层次支付体系，其中作为‘1’的基本医保发挥着至关重要的作用，但希望不要将所有压力都放在医保身上。”
是否会影响企业研发积极性
据报道，在上述“灵魂砍价”过程中，企业4次离席商议，报价5次，最终得以成交。
国家医保局方面数据显示，本次医保谈判价格平均降幅60.1%，与往年基本持平，共121个药品谈判或竞价成功，其中包括利司扑兰口服溶液用散、伊奈利珠单抗注射液、富马酸二甲酯肠溶胶囊等7个罕见病用药。
2021年医保谈判同样有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅65%，其中渤健的SMA治疗药物诺西那生钠注射液从70万/针降至3.3万/针，降幅95%。
价格降幅较大是否会影响企业创新和引进罕见病药物的积极性？
上述业内人士告诉21世纪经济报道，国家为保障罕见病群体的利益，与药企做了非常深度的沟通，目的是尽可能做到多赢——药企有一定利润，同时增加药品可及性、惠及患者、减轻患者负担，而且国家也能省钱，形成利于长期发展的模式。
但目前的“灵魂砍价”可能会影响企业研发和引进创新药物的积极性，“灵魂砍价”短期会惠及一部分SMA患者，但中长期可能弊大于利，价格降太多后，药企能否长期供药存在疑问。“首先药企自己要能够活下来，如果企业生存困难，最终患者也难以获益。”
黄如方也告诉21世纪经济报道，“灵魂砍价”主要涉及三方利益——患者、政府和药企。
据黄如方分析，从患者角度看，最重要的是药物可及性和可负担性，药价太贵患者就用不起，所以会欢迎更多的“灵魂砍价”。
从药企角度看，药企要承担社会责任，价格不能太高，尽量减轻患者负担，从去年的渤健和今年的罗氏，都可以看出企业切实承担了社会责任。其实在灵魂砍价背后，还是要给药企留有相应获益空间，例如去年渤健把药价降下来后，用药人数急剧上升，某种程度上实现了“以量换价”，但对于一些人数不多、竞争不够的病种，并非所有企业都会无限制降价。
从行业和政府角度来看，通过医保谈判一方面让国家医保负担降低，另一方面让患者负担降价，但这种“50万不谈，30万不进”的潜规则对行业可能会有冲击，那么跨国药企是否有更多积极性将创新药(高值药)带入中国，这一问题值得思考。
黄如方进一步表示，中国有越来越多的Biotech企业开始研发罕见病药物，如果他们看到国家医保对罕见病药物的支付意愿，发现未来可能很难盈利，那么是否还有动力继续研发，资本方是否愿意继续投资，他们对中国罕见病创新药的未来市场是否还有信心，这些问题可能都要综合考虑。
“所以从政府医保的层面来看，希望国家医保局能够为创新买单，适度降价，为企业留有一定利润空间，让药企有持续的动力去投入研发，促进可持续发展。” 黄如方说。
“价格洼地”冲击全球价格体系？
除了降价本身，如果在中国形成价格洼地，“灵魂砍价”对跨国企业的价格体系是否会产生影响？
上述业内人士向21世纪经济报道分析，如果在中国形成价格洼地，跨国药企的全球定价体系就会受到挑战，欧美国家相关部门会对企业施压，“在中国降这么多，那欧美是否也希望降价？如果不降，药企会不会受到药监部门其他方面的压力，进而导致整体成本增加？”
但在黄如方看来，这一风险不是中国要考虑的问题，最终国谈的价格肯定都是获得药企总部的授权，另外，各个国家和地区的药价本来也是有差异的，很难执行全球统一价，可以采取谈判价格保密措施，可一定程度减轻以上顾虑。
上述业内人士也表示，其实医保谈判正处在探索过程中，不断寻找多方共赢的模式，期间出现一些问题都可以接受，但如果“灵魂谈判”成为每年的常态，那可能会对行业产生持续的冲击。“如果‘灵魂谈判’不可避免，建议可以像英国那样，进行价格保密，不公开具体成交价格。降幅可以有，但是需要考虑以什么样的方式呈现。”
据了解，在英国，制药企业依托多种类型的患者可及性方案(Patient Cccess Schemes，PAS)与政府进行创新药的价格谈判。
根据《中国卫生经济》杂志发布的相关研究，PAS借助协议建立保密机制，在英国，PAS 中涉及折扣及还款比例等信息属于企业的商业秘密，可应企业要求不对外公开，其他信息则可在网站公开。由此，在保证机密性和透明度平衡的基础上，通过协议明确药品价格保密方式、协议双方的义务等要求，实现价格保密，有助于企业维护全球价格体系的稳定，避免不同国家的价格调整连锁反应。
上述研究进一步显示，建议我国完善协议价格保密机制，保密内容方面，在探索实施多样化的支付协议后，应当协商确定是否公开清单价和实际支付价格。同时建议在保障患者对使用药品费用知情权的同时，减少价格披露途径，保障企业利益。
建立多层次支付体系的挑战
除了医保本身，建立“1+X”多层次支付体系也是促进医保谈判多方共赢的重要解决方案。其中“1”是指基本医疗保险率先发挥作用，“X”指大病保险、公益慈善、社会互助、商业健康险、个人自付以及其他补充医疗保险提供多层次保障。
据了解，罕见病药品进入医保后，部分患者可能还会存在较大负担。上述业内人士表示，2021年医保谈判后，部分罕见病药物年治疗费用降到30万以内，SMA药物价格降到3.3万/针，最后个人自费约每年几万元，但几万元或许仍是不小的负担，很多罕见病患者家庭的年收入可能不到10万元。
另据报道，有SMA患者家属表示，利司扑兰此次进入医保目录后，照体重超过20公斤的儿童来算，口服药一年大概需要12万元左右，个人部分降到多少具体看医保报销的实施方案。
根据《中国医疗保险》杂志发布的文章，基本医保在罕见病用药保障中发挥着主体功能，但目前基本医保“保基本”还难以支撑罕见病的“高费用”，目前罕见病目录中还有部分病种的药物未进入医保目录，对已纳入支付范围的药品，不少患者自费比例还很高。
上述业内人士告诉21世纪经济报道，一方面希望国家能够尝试将一些高价的罕见病药物也纳入医保，尤其是基因治疗。国外罕见病基因治疗费用约200万-300万美元，如果中国药企能做到100万-200万人民币，就非常了不起，但是国内企业如果这样定价，可能很难和医保局谈判。
“所以希望医保局能够给这些药物谈判的机会，因为原先没有基因治疗时，溶酶体类药物即使谈到一年治疗费用30万，五年也需要150万，但基因治疗一次性治疗痊愈，实际上是节约了医保基金和治疗费用。” 上述业内人士说。
上述业内人士进一步表示，另一方面希望不要将所有压力都放在医保身上，医保局是否应该承担费用的大头还值得讨论。“业内的确有‘50万不谈，30万不进的潜规则’，但是有没有可能降低这一门槛，针对部分价格100万-300万的药物，国家对应只报销30%-10%，这样每年仍然在30万以内，剩下的社会各界另想办法，这样就能提高药物的可及性，同时也提高企业引进创新药的积极性。”
“业内一直讨论如何建立‘1+X’多层次保障体系，但首先需要医保局认可这一药物，先进入医保，国家支付一部分，然后再通过大病保险、其他补助、公益基金等渠道进行多方支付。总而言之，‘1+X’的前提是要先有‘1’，哪怕国家只出10%，只要有了开头，后面就会有越来越多的人推进建立多层次支付体系，否则后续的‘X’很难推进。”上述业内人士说。
黄如方也告诉21世纪经济报道，目前解决罕见病治疗负担的主流策略是多方支付，“1+X”中的“1”非常重要，目前政府也正在推进，医保是最重要的一块。
但是在黄如方看来，医保不可能只承担10%或20%，不然多方支付很难跑通，比如年治疗费用100万的药，如果政府只承担了10%，剩下90%交给社会，那么依然压力很大，只有政府承担大头，社会才能积极跟进。
“很多人认为医保对罕见病支付有限的原因是医保基金压力较大，但其实关键在于不是‘有没有钱’的问题，而是在于‘愿不愿意支付’的问题，以及如何探索一条可行的支付路径，目前部分省市如浙江、江苏的专项基金模式都已经探索出了比较好的模式。”黄如方说。
据了解，2019年12月，浙江省相关部门发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，成为国内第一个将罕见病保障纳入省级统筹医疗保障制度的省份，参保待遇也较为可观——0-30万元，报销比例为80%；30-70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销。
除了医保，医疗救助和商业保险也均是多方支付的重要组成部分，但是似乎在罕见病治疗领域面临不同挑战。
据《中国医疗保险》杂志发布的文章分析，医疗救助的对象和支付范围难以达到罕见病患者的普惠要求，因为现行医疗救助的对象是低保家庭、特困人员、低保边缘家庭成员和纳入监测范围的农村易返贫致贫人口等人群，现实中罕见病患者因为家庭资产认定、家庭收入认定等要求，能够符合医疗救助条件的对象较少，同时医疗救助金额也十分有限。
另外罕见病的“分散特点”难以符合商业保险的“广覆盖”原则，因为罕见病具有家族性和地域性，一般风险是集中在一部分人群身上，但是为了增加赔付比率，商业保险产品的设计原则一般是追求多数、广覆盖式，很难单独为罕见病患者设计商保产品。
(作者：武瑛港)
（文章来源：21世纪经济报道）
