11月3日,在北京召开的2022年中国罕见病大会公布数据显示,我国目前已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录,覆盖26种罕见病。


(相关资料图)

根据《中国罕见病定义研究报告2021》指出,新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病被定义为罕见病。例如法布雷病、白化病、血友病、肌萎缩侧索硬化(俗称:渐冻症)等均属于罕见病。

近年来,罕见病患者群体诊疗引起国家高度重视。2018年5月份,国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》,公布了121种罕见病。

同年,国家医疗保障局在动态调整医保药品目录时,开始将罕见病用药调入。据公开数据显示,我国现有各类罕见病患者2000多万人,每年新增患者超过20万人。国家医疗保障局医药服务管理司司长黄华波曾公开表示,自2018年以来,通过医保谈判新增了19种罕见病用药进入医保药品目录,平均降价52.6%。

提升企业研发积极性

过往,许多罕见病用药的价格非常高昂,例如用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的诺西那生钠注射液,一针的价格曾高达70万元;另外还有用于治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液,在进入医保前,一年的治疗费用也高达百万元。

行业从业人士向《证券日报》记者表示,药品研发的周期漫长,投资资金巨大,原研药企业在药品上市后想要尽快收回研发成本,就不得不提高产品售价。而且药品推向市场的渠道费用、营销费用等都需要转嫁到患者身上,加之罕见病患者群体较少,产品很难形成大规模销售,因此造成罕见病用药价格居高不下。

对此,海南博鳌医疗总经理邓之东向《证券日报》记者表示,过往,罕见病用药价格高昂,患者消费不起,进而出现销量下滑的情况。而相应药品纳入医保目录后,售价下降将会刺激市场变得活跃,又能激励企业研发生产,在更大范围内形成救治罕见病患者的良性循环。

巨丰投顾高级投资顾问赵喜龙向《证券日报》记者表示,罕见病用药通过谈判进入医保后,虽然相应的医药企业在单品药物上的利润大幅下降,但从销量看会有大幅提升,对于医药企业的整体盈利能力来说影响不大。

去年4月份,日本武田制药的阿加糖酶α注射用浓溶液、醋酸艾替班特注射液在中国获批上市,当年便通过谈判进入医保。

上述行业人士表示,国家通过引入药物进医保目录,向药企传达出“好药不愁卖”的信号,鼓励企业将更多的精力投入到药品研发上。

国产药企加速罕见病用药布局

根据2022年9月17日国家医保局正式公布的《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》(简称:《2022年申报药品名单》)中,共343种药品正式通过形式审查,其中包含有《第一批罕见病目录》中的罕见病用药品共19种。

此前,进入医保目录的罕见病用药多数都是进口药品。例如2021年,通过谈判进入医保的7种罕见病用药,均为进口药品。而在今年公布的《2022年申报药品名单》所包含的19种药品,有6种药品均有国产药企布局。

根据记者梳理来看,这19种药品中,注射用赤芝孢子多糖、苯丁酸钠颗粒、利鲁唑口服混悬液、尼替西农胶囊、石杉碱甲注射液、伊奈利珠单抗注射液等6种药品,国产厂家均有生产,涉及企业包括江世药业、李氏大药厂旗下兆科药业、汉光药业、万邦德、翰森制药等。

邓之东表示,近年来,全球罕见病用药市场快速发展,我国也陆续推出加速罕见病用药审评审批、将罕见病用药纳入医保等政策,不断激发国内药企的研发动力,以解决罕见病患者用药难题。

(文章来源:证券日报网)

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