阿斯利康在第五届进博会上展出了其在国内的首款罕见病药物。

11月5日，在第五届中国国际进口博览会(简称“进博会”)首日展出上，跨国药企阿斯利康展出了其在国内罕见病领域的首个产品依库珠单抗注射液(英文名：Eculizumab Injection，商品名：舒立瑞)。

此外，阿斯利康还宣布与国内在罕见病保障上走在前面的城市山东青岛进一步深化合作，将支持青岛打造国内罕见病诊疗创新高地。

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依库珠单抗是阿斯利康在国内引进的首款罕见病药物，其是一款针对补体C5的重组人源化单克隆抗体，阿斯利康在2020年底以390亿美元收购知名罕见病药物公司瑞颂制药(Alexion)，而依库珠单抗便是瑞颂制药的核心产品，而瑞颂制药在制药领域最显著的功绩也正是开创了补体抑制药物的先河。

收购之时，依库珠单抗就是瑞颂制药的明星产品，同时也是是全球最畅销的罕见病药物之一。其2019年全球销售额达到39.46亿美元，2020年销售额40.64亿美元。截至目前，其已在全球范围内获批了四种罕见病适应症：成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、抗AchR抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)、抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。

国内方面，依库珠单抗虽然早在2018年就获国家药监局批准用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)这两个超级罕见病适应症，但由于各种原因，其一直未能在国内完成正式落地。

虽然依库珠单抗在国内获批的两个超级罕见病均是国家首批罕见病目录所覆盖的疾病。但是，和大部分高值罕见病药物一样，此类药物纳入国家医保的难度当前依旧存在。根据此前估算，依库珠单抗在国内获批的两项适应症的年治疗费用均超过400万，因此，在熟悉中国市场的阿斯利康接手后，依库珠单抗在国内的前景似乎也峰回路转，此次亮相进博会也预示着这款药物在国内的正式落地在即。

据悉，阿斯利康也在积极探索多种药物支付形式的可能性。今年6月，阿斯利康与青岛市政府正式签署合作备忘录。目前，依库珠单抗已被纳入山东省定制型商业医疗保险罕见病药品目录。

而在11月5日，阿斯利康在进博会上宣布与青岛签署另一项合作。虽然合作细节尚未明确，但是据透露，阿斯利康和青岛在未来将继续以罕见病为主题，继续围绕区域总部、创新中心、创新园及产业基金这几项该公司近年在国内的惯用抓手破局，聚焦创新药引入、罕见病规范化诊疗体系建设以及创新生态打造方面的问题。

当前，除了山东青岛，阿斯利康也与国内其他省内城市就罕见病多层次保障体系建设探索合作。例如，阿斯利康也与海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局签署了罕见病创新药品先行先试战略合作协议。

此外，在后续管线布局方面，阿斯利康集团全球执行副总裁、国际业务及中国区总裁王磊在进博会上表示，阿斯利康的罕见病药物研发已布局血液、肾脏、中枢神经系统、代谢、心血管、眼科六大疾病领域，未来将在中国持续引入多款新药，涉及补体和非补体系统，逐步做到与全球同步研发，公司也会积极支持开展诊疗协作网和规范化的罕见病诊疗体系建设。

（文章来源：界面新闻）